应用托珠单抗治疗早期风湿性多肌痛的前瞻性
糖皮质激素是治疗风湿性多肌痛的基石，但长期应用存在风险。该研究旨在评估托珠单抗作为风湿性多肌痛一线治疗用药的安全性及有效性。我们采用前瞻性开放性研究（ClinicalTrials.gov：NCT），共纳入20例未使用糖皮质激素的风湿性多肌痛患者，在过去12个月内有症状发作，且PMR活动评分（PMR-AS）10。共应用托珠单抗3次，每次间隔4周（0-12w），之后口服糖皮质激素（12-24w），如再次评估患者PMR-AS10，口服0.15mg/kg强的松，如PMR-AS10，口服0.3mg/kg强的松。研究终点为12w时PMR-AS10患者比例。
研究显示，所有患者的PMR-AS基线水平为36.6（IQR30.4-43.8），在第12w，所有患者均达到PMR-AS10，因而口服低剂量的糖皮质激素。在第12w和第24w的PMR-AS平均值为4.5（IQR3.2-6.8）和0.95（IQR0.4-2）。没有患者需要抢救治疗，且在PET-CT上表现出了明显的改善。最常见的不良反应为一过性中性粒细胞减少（n=2）和白细胞降低（n=5）。其中1例患者由于白细胞降低停止了第2次及以后的托珠单抗治疗。
结论：托珠单抗治疗新发的PMR患者是有效的，该研究需要临床随机对照试验进一步验证。
AnnRheumDisdoi:10./annrheumdis--
编译者：医院临床免疫科马珂
