生长激素是美国食品药品监督管理局(FDA)和中国食品药品监督管理局(CFDA)批准治疗矮小儿童的唯一有效的药品。年基因重组人生长激素(rhGH)问世发展至今,人工合成的基因重组人生长激素与人脑垂体产生的生长激素的化学结构完全一样,生理、药理作用也保持一致,可明显促进矮小孩子的身高增长,并改善其全身各器官组织的生长发育。足球巨星梅西幼年时因生长激素缺乏导致矮小,10岁时身高只有1.25米,正是后来通过注射生长激素长高到1.70米,才成就了如今的一代球王。
目前美国FDA批准的基因重组人生长激素(rhGH)适应症有:
儿童生长激素缺乏症(GHD)
慢性肾功能不全肾移植前
HIV感染相关性衰竭综合征
Turner综合征身材矮小
成人GHD替代治疗
Prader-Willi综合征
小于胎龄儿(SGA)
特发性矮身材(ISS)
短肠综合征
SHOX基因缺少但不伴GHD患儿
17.生长激素药品的主要用途是什么?儿科领域:用于内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢。
烧伤领域:促进蛋白合成,纠正负氮平衡,加速创面愈合。
生殖领域:女性--全程参与卵泡发育,改善卵泡质量,从而提高受孕率;男性--用于少精弱精,提高精子活力,从而提高受孕率。
抗衰老领域:激活或唤醒沉睡细胞,让其正常工作,促进代谢,达到抗衰的作用。
18.长效、水剂、粉剂三种不同剂型生长激素的区别是什么?目前生长激素有短效和长效两种,短效分为粉针剂、水针剂。
生长激素原态为液态结构,短效粉剂通过冷冻干燥技术,改变其生长激素原有的空间结构,增加了聚合体,长期使用容易产生抗体,而且多次的抽取会产生如玻璃碎屑等,给人体带来不必要的污染。
短效水剂保留了生长激素的天然结构,空间结构一致,临床应用更安全。生物制品都是大分子,它跟实验室研究不一样,大分子药品最后用在患者身上,要充分考虑保存问题。为了确保产品品质,大分子药品都要被冷冻干燥,就是把这个产品冻起来。简单说就是买的鲜鱼,可以冻起来回头再吃。但鲜鱼和一个冻了的鱼品质、口感肯定是不一样的;大分子经过冷冻干燥是增加了有效期,但是它的品质同样就要受到一些影响。所以,水剂更好的保持了生长激素的原态,更符合人体内天然生长激素空间结构。
全球第一支长效重组人生长激素注射液于年在中国上市。与短效相比最大的区别在于注射的便利,一周只需注射一次,患者从每年需要次注射减少到只有52次,结束了全球60年来需要每天注射一次生长激素的治疗历史,提高了患者用药的依从性,同时注射次数的减少也提高了用药安全性、便利性,大大提升了用药患者的生活品质。
19.矮小儿童使医院做哪些检查?要花多少钱?1、体格检查:包括当前身高体重、外观、第二性征发育情况、全身各系统检查。
2、实验室检查:包括血/尿/便常规、肝功能、乙肝两对半、肾功能、电解质、甲状腺功能、血脂、血糖、骨龄、垂体、生长激素激发试验。
3、此外,根据患者病情可做特殊检查,如IGF-1\IGFBP3、IGF-1生成试验、皮质醇、ACTH、性激素、戈那瑞林激发试验、绒毛膜促性腺激素试验、染色体核型(女孩必做)、血气分析、骨密度、25-羟VD3、头颅/胸部/脊柱/骨盆/s四肢长骨X光摄片。
不做基因筛查的话一般在元左右,具体检查项目及费用价格参照各地医疗单位统一标准。
20.生长激素有副作用吗?生长激素临床应用至今已有30余年,现有数据表明生长激素安全性较好,不良反应总体发生率低。如果严格按照说明和适应症来用药,生长激素是一个非常安全的药物。
目前发生的生长激素治疗的不良反应主要是短期一过性的,主要有:
1.可引起一过性高血糖现象,通常随着用药时间延长或停药后恢复正常。
2.临床实验中有1%的身材矮小儿童有副作用,常见注射部位局部一过性反应(疼痛、发麻、红肿等)发生率随用药时间延长而降低,罕见影响日常活动。具体请咨询医生建议复查。有些孩子注射激素后,会出现局部疼痛,主要和心理因素有关,是可耐受的。
3.如果剧烈运动或运动量突然加大后出现关节疼痛或肌痛,应减少运动量,适量运动即可。随着用药时间延长而降低,具体请咨询医生建议复查。
4.可能出现晨起眼睑等部位肿胀,是体液潴留的症状,水钠潴留是使用生长激素后的常见不良反应,出现水肿的部位一般是眼睑、面部、手背、脚背、下肢的水肿等。能耐受的继续使用,一般3-7天症状消失。
5.颅压升高。患儿注射后颅压升高,出现头痛症状。大多数情况下,颅压会随用药时间延长而相应降低,症状会完全消失。
21.使用生长激素会不会影响孩子自身的智力和性发育?会不会增加肿瘤发生率?不会影响自身身体发育、智力和性发育:
生长激素是人体内天然存在的,非异性蛋白,且临床使用的剂量为最小有效量,是安全、有效的,不会对孩子自身生长发育有负面影响。
生长激素的生理作用是:促进生长、调节骨代谢、调节物质代谢、增加机体免疫力、促进心肌蛋白合成等作用。
如果生长激素治疗前不伴有甲状腺功能低下等影响智力的因素,生长激素治疗不影响智力发育。生长激素也不参与性发育的调节,性发育由性激素参与调节。
不会增加肿瘤发生率:
国外做过大量的医学研究,医学文献资料提示生长激素治疗后肿瘤发生率十万分之二到三,和正常人群的发病率基本相当,无明显差异,说明生长激素治疗不会导致肿瘤。
国内外大量权威临床资料报道,尚无证据证明生长激素会引起白血病、肿瘤等发生,经过大量的临床研究证实:生长激素具有良好安全性,是国家药监局批准的治疗儿童矮小的唯一有效药品。如果孩子自身没有肿瘤,生长激素不会诱发肿瘤。
22.使用生长激素会不会影响孩子自身分泌生长激素,产生药物依赖?不会影响自身分泌,因为患者正是因为本身不能分泌生长激素或分泌不足,或不能发挥作用,所以才要外源性给予,而且都是在医生指导下用药的较小的有效剂量,极个别会稍有抑制的,不过停止治疗后数月可恢复至治疗前分泌水平。
矮小的孩子是因为生长激素分泌障碍(包括生长激素分泌数量和活性等因素)、生长激素不敏感等原因,使用生长激素治疗的目的是外源性补充生长激素,治疗只会促进孩子身高的增长,如果停药,孩子将按照原来的生长速度生长,对自身的分泌没有任何影响。
23.使用生长激素会不会加快骨龄和骨骺闭合?不会。因为生长激素是体内促进骨骼线性生长的激素,没有促进骨骺成熟的作用,如果出现使用生长激素后促进骨骺成熟现象,实际上患儿的生长速率已为用药前的数倍,已经实现有效追赶身高。
24.孩子几岁开始使用生长激素治疗效果最好?身材矮小在临床上强调“早发现、早诊断、早治疗”,孩子的年龄越小,骨骺的软骨层增生及分化越活跃,孩子生长的空间及潜力越大,对治疗的反应越敏感;另一方面,矮小儿童的治疗费用跟体重成正比,孩子的体重越重用药剂量就越大,治疗费用就越高,3-12岁是治疗窗口期。一个体重15公斤的矮小儿童治疗一年花费2万元左右,一个40公斤的孩子一年则要花费约6万元,而且效果不如前者好。
国内矮小儿童接受治疗一般比较晚,70%的年龄段在10-13岁,而国外矮小患儿的治疗一般在6岁开始。
25.生长激素一般要治疗多久?如何判断效果?生长发育是一个延续而不等速的过程。生长激素没有所谓的疗程,要根据患儿的适应症、身高较正常标准的差距、骨龄的情况、家庭经济状况等决定使用时间,一般情况下应至少治疗6个月到一年,以观察疗效。具体要听取主治医生的建议,遵医嘱进行治疗。
因每个家长的期望值不同,以及家庭经济水平所限制,治疗的疗程也会有所不同。但是随着年龄越大,治疗花费会因体重的变化而增加。目前国际上,对于成人生长激素缺乏的替代治疗已经开始,所以说儿童期替代治疗的目标是改善终身高,严格讲生长激素的替代对于生长激素缺乏的个体应该是终生的治疗,只是剂量随着年龄不同会有变化。
临床对生长激素有效性的判定是,治疗后年生长速率比治疗前增加2厘米/年以上。生长激素可以进行试用3个月,如复诊后效果不佳,需要同主治医生一同分析影响疗效的因素。
需要提示各位家长的是:请不要进入这样一个误区,即“应用生长激素治疗孩子就会快速长高”,其实这样的想法不现实,也不符合自然科学规律。首先,从儿童生长发育角度讲,身高的增长是相对缓慢的过程,不可能用药后就达到“立杆见影”的效果。其次,关于临床生长激素治疗矮身材儿童有效性判定标准是:将患儿年生长速率较治疗前增加2厘米以上即为有效。
生长激素疗效影响的因素,与诊断、生长激素激发试验最高生长激素峰值、第1年身高增长率、开始治疗年龄、骨龄、开始治疗时身高/开始发育时身高、父母身高SDS(靶身高)、IGF-I水平、生长激素剂量、治疗持续时间、药品保存、注射操作方法、生活习惯(包括饮食、运动、睡眠)等多种因素有关。生长激素疗效不佳时,还需考虑:生长激素剂量不足、治疗依从性差、生长激素粉剂产生抗体、甲状腺功能低下、合用大剂量糖皮质激素、骨骺闭合或接近闭合、测量不准确、存在全身慢性疾病等因素。
26.生长激素治疗要花多少钱?生长激素治疗费用直接与用药剂量成正比,但孩子的矮身材病因、体重、骨龄、性发育程度、治疗时长等等都会影响用药剂量,所以每个孩子的治疗费用都因人而异。目前长效和水剂是国际领先的生长激素。
为什么孩子会有成长痛呢?医学上定义,成长痛也叫生长痛,是儿童生长发育时期特有的一种生理现象,多见于3~12岁生长发育正常的儿童。
他们正处于生长发育阶段,代谢旺盛,而发育生长对骨膜刺激会引起腿关节酸痛的不适感觉。主要的表现为间歇发作的下肢疼痛。
典型成长痛的信号和症状如下:
●疼痛常常在剧烈运动之后的傍晚或睡前出现。
●孩子指着大腿上方和腿肚子的肌肉画圈,却常常没法确切地说出到底是哪儿痛。
●有时候是这条腿痛,有时候是另一条。
●鞋子指着的地方不是关节,如髋关节、膝关节或踝关节。
●你没有发现肿胀或局部触痛(压痛点)。
●走路之类的活动不会加剧疼痛。
●孩子走路没有变跛或“摇摇摆摆”。●孩子其他方面一切正常。
像上面提到的小朋友,他就是典型的成长痛。而且表现属于比较激烈的情况。从不同的国家统计的数据来看,成长痛的发生率在2.6%~49.4%不等。不同的国家的男宝宝和女宝宝的发生情况也不相同。
对于成长痛的确切原因,医生们目前也没有确切的定论。可以肯定的是,3~12岁这个年龄段的孩子活动量较大,长骨生长较快,局部肌肉筋腱生长发育可能会出现不太协调的情况,才会引发成长痛。
也有一部分孩子是因为过度使用腿部肌肉而引发的,而且常常是因为腿脚运动的方式不当。幼小的肌肉和骨骼,其结构适台在沙子、草地和土地上奔跑,而不是在水泥地面、柏油路面和健身房的硬地板上活动。
成长痛,需要治疗吗?由于成长痛发生的位置不一而足,所以很容易和其他疾病的症状出现重叠。最重要一点是排除各种病理性情况。
例如,单看下肢疼痛的话,我们可以找出很多病因。包括创伤因素,感染因素,骨骼坏死性疾病,骨骼或者血液肿瘤,代谢性疾病,血液系统疾病,风湿性疾病等等。但是最终的确诊,需要专业医生多方面的考虑。
所以当一些特殊的症状发生时,不要自以为是此病,以免耽误疾病的诊断与治疗。尤其是你的孩子在成长痛的同时伴有下面的迹象,你应该迅速求医。
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