一、潜在首个！诺华补体抑制剂3期试验达主要终点
近日诺华（Novartis）公司宣布，旗下新药iptacopan在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的3期临床试验中取得了积极结果，经治疗后患者的血红蛋白水平出现持续、显著的升高。诺华预计在年向监管机构提交申请，如果获得批准，它将成为PNH治疗领域的首个口服单药疗法。
Iptacopan是一种特异性靶向补体因子B的抑制剂药物，该靶点是替代补体通路的关键蛋白。Iptacopan在C5补体通路的上游发挥作用，既能阻止PNH的血管内溶血，也可以防止血管外溶血的发生。
药物信息
药物名称：iptacopan
适应症：用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）
研发公司：诺华（Novartis）
API结构
CAS：-37-0
iptacopan结构中韶远科技能够提供的小分子砌块
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二、潜在“first-in-class”DMD新药完成上市申请递交
Vamorolone是一款在研药物，虽然可与之结合的受体与皮质类固醇相同，但能够具选择性地激活类固醇的某些信号通路，因此被认为属于“游离型（dissociative）”抗炎症药物。亦即在引发抗炎症效果的同时，具潜力避免（“游离”）传统类固醇所带来的安全性顾虑与副作用，进而可能取代现有疗法。
Vamorolone获得美国与欧洲用以治疗DMD的孤儿药资格，并获得美国FDA快速通道资格与罕见儿科疾病认定。此药物具潜力成为“first-in-class”游离型类固醇疗法。
药物信息
药物名称：Vamorolone
适应症：用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）
研发公司：SantheraPharmaceuticals与ReveraGenBioPharma
API结构
CAS：-41-1
Vamorolone结构中韶远科技能够提供的小分子砌块
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三、促生长止瘙痒治疗肝病！创新疗法达成关键3期试验主要终点
近日，MirumPharmaceuticals公布了其maralixibat（商品名：Livmarli）关键3期临床试验的积极顶线结果。结果显示，其主要终点——PFIC2患者瘙痒严重程度的改善，具有统计学意义的改善（p=0.）。Maralixibat口服液是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，已获得FDA批准，用于治疗1岁及以上Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症。此前，该药已获得了治疗ALGS和2型PFIC的突破性疗法认定，以及ALGS、PFIC和胆道闭锁的孤儿药资格。
药物信息
药物名称：Maralixibat
适应症：用于治疗1岁及以上Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症
研发公司：MirumPharmaceuticals
API结构
CAS：-53-0
Maralixibat结构中韶远科技能够提供的小分子砌块
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四、海思科：1类镇痛新药HSK申报上市
10月27日，据CDE
